Spark Therapeutics, Inc.【ONCE】 NASDAQ

セラピュー社（スパーク）は、遺伝子治療の分野で製品の開発に従事しているスパーク。当社は、孤児の病気の治療に焦点を当てています。これは、複数の稀な盲目状態、血液疾患および神経変性疾患をターゲットに製品候補のパイプラインを持っています。そのSPK-RPE65（voretigeneのneparvovec）は遺伝性網膜ジストロフィー（のIRD）として知られている遺伝的盲目の条件を対象としています。その製品候補は、SPK-CHMとSPK-FIXが含まれます。その製品開発ポートフォリオには、血液疾患に関する最初の焦点で、肝臓での遺伝子の発現を標的製品候補が含まれています。これは、当社がSPK-TPP1プログラムでバッテン病の形の治療のためのリード製品候補を開発している血友病Bの治療のためのSPK-FIXの製品候補の開発と商業化に従事しています。当社はまた、ハンチントン病、遺伝性遺伝性疾患の治療のための製品候補に関する前臨床研究を行っています。