ProQR Therapeutics N.V.【PRQR】 NASDAQ

ProQR治療薬NV（ProQR）、旧ProQR治療薬BVは、前臨床段階のバイオ医薬品会社です。当社は深刻な遺伝性疾患の治療のためのリボ核酸（RNA）ベースの治療薬の発見と開発に従事しています。そのRNAの修復技術を活用し、当社は、嚢胞性線維症（CF）およびレーバー先天性黒内障（LCA）などの重篤な遺伝性疾患、パイプラインを開発しています。これは、通常、または野生型タンパク質の発現および機能を回復するために変異した遺伝子から転写され、具体的に欠陥のあるメッセンジャーRNAを標的とし、修復するために、その治療の候補を設計し、またはメッセンジャーリボ核酸（mRNAを）。その製品候補は、QR-010及びQR-110が含まれます。 QRX- 021、QRX- 313、QRX- 704、QRX- 812、QRX- 411、QRX- 504、QRX- 604とQRX- 203 QR-010は、RNAベースのオリゴヌクレオチドであるQRX- 911の開発に注力しています。 QR-110が、オリゴヌクレオチドです。