ケイファーマは、有効な治療法が確立されていない神経難病に対して、iPS細胞を活用した創薬と再生医療等製品の開発を主たる事業としています。同社は、慶應義塾大学医学部発のベンチャー企業として、医療イノベーションの実現と医療分野での社会貢献を目指しています。特に、中枢神経疾患領域において、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病、脊髄損傷、脳梗塞などの治療薬開発に注力しています。

ケイファーマのiPS創薬事業では、病気の患者由来のiPS細胞から分化誘導した神経細胞を用いた表現型スクリーニングによる化合物・薬剤候補分子の効率的なスクリーニングを実施しています。この手法により、従来の創薬開発プロセスより短期間で行うことが可能であり、アンメットメディカルニーズ領域の疾患に対して効率的かつ合理的に創薬を進めています。

また、再生医療事業においては、脊髄損傷に対して他家iPS細胞から分化誘導した神経前駆細胞を移植することで損傷部位の治療を行う研究開発を推進しています。慶應義塾大学との共同研究において、亜急性期の脊髄損傷に対するiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた再生医療の臨床研究が実施されており、世界で初めてiPS細胞から作製した神経前駆細胞を亜急性期の脊髄損傷の患者に移植した事例があります。

ケイファーマは、これらの研究開発成果を基に、医薬品および再生医療等製品の研究・開発・製造・販売を行い、未だ有効な治療法のない患者に一刻も早く治療法を届けることを目指しています。同社は、研究開発の進捗に応じて、製薬会社等のパートナーと共同研究契約またはライセンス契約を締結し、事業を推進しています。

ケイファーマは、医療イノベーションの実現と社会貢献を目指し、特に中枢神経疾患領域における有効な治療法の開発に注力しています。同社は、iPS細胞を活用した創薬事業と再生医療事業をハイブリッドで展開し、神経難病に対する新たな治療法の提供を目指しています。この取り組みは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病、脊髄損傷、脳梗塞など、現在有効な治療法が確立されていない疾患に焦点を当てています。

iPS創薬事業では、患者由来のiPS細胞を用いて神経細胞を分化誘導し、これを基にした表現型スクリーニングを通じて、新たな医薬品候補分子の発見を目指しています。このアプローチにより、従来の創薬プロセスに比べて効率的かつ迅速に疾患特異的な治療薬の開発を進めることが可能です。

再生医療事業においては、脊髄損傷治療を目的としたiPS細胞由来の神経前駆細胞の移植による研究開発を推進しています。慶應義塾大学との共同研究を通じて、世界初のiPS細胞由来神経前駆細胞の脊髄損傷患者への移植を実現しています。

ケイファーマは、これらの研究開発活動を通じて、未だ解決されていない医療の課題に対応する新たな治療法を創出し、患者に一刻も早く届けることを目標としています。同社は、研究開発の成果を基に、製薬会社等との共同研究やライセンス契約を締結し、事業の推進を図っています。