重点的に開発をすすめる治療薬

• 進行型多発性硬化症（MS）
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
• 化学療法誘発性末梢神経障害
• 変性性頸椎脊椎症
• グリオブラストーマ（神経膠芽腫）及び薬物依存・中毒（メタンフェタミン依存症、オピオイド依存症及びアルコール依存症等）などの神経疾患治療薬のMN-166（イブジラスト）
• 非アルコール性脂肪性肝炎 （NASH）及び特発性肺線維症（IPF）等の線維症治療薬のMN-001（タイペルカスト）

なお、パイプラインには、喘息急性発作治療薬のMN-221（ベドラドリン）及び固形癌治療薬のMN-029（デニブリン）も含まれる。

戦略

メディシノバでは、まだ十分に有効な治療法がない重篤な疾患に対する製品開発を通して、持続可能な生物薬剤事業を構築することを目標としている。この目標に向けて、3つの課題に取り組んでいる。

MN-166の開発の推進

治験責任医師が出資する臨床治験、政府の助成金又はその他の助成金を通じて資金援助を受けた治験や、メディシノバが資金を提供する治験により、多様なMN-166プログラムを前進させる。医薬品の供給及び規制上の支援の提供に加えて、共同事業体から資金援助を受けた治験の一部に対し資金の一部を提供している。MN-166の臨床開発をさらに支援するため、さらなる戦略的提携関係を推進する予定だ。

MN-001の開発の推進

治験責任医師主導の治験（助成金の有無を問わない）や、メディシノバから資金提供による治験等のさまざまな開発形態を組み合わせ、線維症及びその他の疾患に関するMN-001の開発を進める予定だ。

大手製薬会社との戦略的提携の検討

後期段階の製品開発の完了、メディシノバの製品の商品化の成功に向けた大手製薬会社との戦略的提携を検討している。人での安全性と有効性を検証するフェーズ2臨床治験の完了後、MN-166、MN-001、MN-221及びMN-029等の後期段階の製品候補を求めている大手製薬会社との間で、さらなる臨床開発及び製品の商品化のための戦略的提携関係を協議する予定だ。

メディシノバの製品候補及びプログラム

メディシノバの製品開発プログラムは、まだ十分に有効な治療法が確立されておらず、大きなビジネス・チャンスを秘めているとみなす疾患に対処する。メディシノバは、製品候補が現在の治療法に比べて大きな優越性をもたらし得る新規治療法を提供できると考えている。

メディシノバの製品取得は、主に、ライセンサーが米国外において集積した前臨床試験及び初期臨床治験データを豊富に有する製品候補を中心としている。米国又はその他の国における開発プログラムの推進のための、IND申請又はその他の国における同等の申請の準備の際、また追加の前臨床試験又は臨床治験を計画、実施する際に、かかる既存データを利用する。

営業及びマーケティング業務

メディシノバはマーケティング能力や販売能力を有していない。製品を商品化するにあたっては、戦略的提携先に頼ることを見込んでいる。

製造

メディシノバは、研究、開発、前臨床試験及び臨床治験に用いる大半の医薬品有効成分（「API」）及び治験用製品の完成品の製造を外部委託している。また、今後も外部製造業者に委託することが必要であると見込んでいる。

知的財産権及びライセンス契約

2000年9月の創業以来、メディシノバは現在有する製品候補につき、ライセンス契約を製薬会社と締結している。また、製品候補に関する追加の知的財産につき、大学とライセンス契約を締結している。

競合

新薬の開発及び商品化は競合が厳しく、広範な研究努力及び急速な技術進歩を特徴としている。業界における競合は様々な分野にわたっており、他社より先に新製品を開発及び販売すること、より低価格で既存製品と同一の効能を有する新製品を開発すること、既存製品より優れた効能を有する新製品を開発することが挙げられる。メディシノバは、米国及びその他の国々における医薬品企業及びバイオテクノロジー企業並びに多くの学術機関、研究機関及び政府機関との競合に直面している。

競合相手の多くが、実質的にメディシノバよりも優れた財務、研究開発資 源（人的資源及び技術を含む）、臨床治験の経験、製造、販売及びマーケティング能力並びに製造施設を有しているとメディシノバは認識している。小規模企業もまた、独自の研究開発や大手医薬品企業及びバイオテクノロジー企業との提携関係により、重要な競合相手となる可能性がある。

政府の規制

米国及びその他各国の政府機関は、メディシノバが開発するような医薬品及び生物製剤に関する研究、開発、試験、製造、表示、販売促進、広告、販売、サンプリング、マーケティング並びに輸入及び輸出について広範囲に規制している。

米国において、FDAは、連邦食品医薬品化粧品法（Federal Food, Drug and Cosmetic Act。その後の改正を含みます。）並びにその他の連邦法及び規制に基づき、医薬品について広範囲かつ厳密な検討を行っている。

該当する規制要件を満たさない場合、承認の前後を問わず、メディシノバ、外部製造業者、請負業者、供給業者及び提携先は、行政上又は司法上の制裁を被ることがある。 具体的には、承認の遅延、出願中の申請の承認拒否、罰金、行政警告書（warning letters）、製品のリコール、製品差押え、製造・販売の全部又は一部中止、差止命令及び/ 又は刑事上の訴追等だ。