ヘリオスは、幹細胞技術を駆使して難治性疾患の治療法を開発することをミッションとしています。同社は、体性幹細胞再生医薬品分野とiPS細胞技術を活用した再生医療等製品の研究・開発・製造に特化しており、医薬品事業を単一の事業セグメントとしています。

体性幹細胞再生医薬品分野では、アサシス社とのライセンス契約に基づき、脳梗塞急性期および急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に対する細胞治療医薬品の開発を進めています。特に、MultiStem®を用いた治療法の開発に注力しており、脳梗塞とARDSの治療薬の商用製造に向けたライセンス権を取得しています。

iPSC再生医薬品分野では、遺伝子編集技術を用いて免疫拒絶のリスクを低減するユニバーサルドナーセル（UDC）の作製を進めています。これは、がん免疫療法、眼科領域、臓器原基への応用を目指しており、特にがん免疫療法では、他家iPS細胞由来のナチュラルキラー細胞を用いた研究を進めています。また、眼科領域では、加齢黄斑変性の治療を目的としたiPS細胞由来の網膜色素上皮細胞の移植技術の開発に取り組んでおり、肝疾患領域では、機能的なヒト臓器を作製する技術の開発を進めています。

ヘリオスは、これらの先進的な技術を用いて、未だ解決されていない医療ニーズに対応する新たな治療法の開発に挑戦しています。同社の研究開発活動は、難治性疾患を抱える患者に新たな希望をもたらすことを目指しています。

ヘリオスは、再生医療の分野で革新的な治療法を提供することを目指しています。同社は、「『生きる』を増やす。爆発的に。」というミッションのもと、iPS細胞技術を活用した再生医薬品の研究開発に注力しており、難治性疾患の患者に治癒と希望を届けることをビジョンとしています。このビジョンを実現するため、同社は短期戦略と長期戦略のハイブリッド戦略を採用しています。

短期戦略では、体性幹細胞再生医薬品分野における開発パイプラインの早期承認を目指し、脳梗塞急性期およびARDSの治療薬の開発に取り組んでいます。これにより、経営基盤の強化と収益体制の確立を目指しています。

長期戦略の柱としては、iPSC再生医薬品の実用化に向けた取り組みがあります。遺伝子編集技術を用いた免疫拒絶リスクの少ない次世代iPS細胞の作製や、がん免疫療法、加齢黄斑変性治療法の開発など、再生医療の産業化に必要な技術プラットフォームの確立を目指しています。

また、ヘリオスはバイオ領域の投資に特化した米国Saisei Ventures LLCを設立し、国内外のバイオ領域への成長資金の提供と投資回収を通じて、技術や他ベンチャーとの連携を期待しています。これにより、患者のアンメットメディカルニーズに対応する複数かつ多層的な開発戦略を推進し、企業価値の向上を目指しています。

ヘリオスは、これらの戦略を通じて、再生医療分野での革新的な治療法の開発を進め、難治性疾患を抱える患者に新たな希望を提供することを目指しています。